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白澤專家論壇|各國細胞治療産品如何走進患者?

從全球範圍來看,CAR-T細胞治療産品在血液腫瘤中的良好治療效果和幹細胞治療産品在老年退行性疾病的進展都讓細胞治療産品成爲“醫學治療新星”。小分子藥物、大分子藥物和細胞藥物被認爲是未來醫學的3大支柱。

細胞治療産品由于其“精准性”——爲個人定制的特點,在法律法規的制定方面各個國家已經存在差別。在今天的《白澤專家論壇》上,藥物轉化體系許付總監就爲我們分享了國內外關于細胞治療政策的相關法律法規。我們選取了在細胞治療領域發展比較迅速的包括美國、歐盟、日本和中國來進行分析。


許付總監講解藥物研發過程


我們可以看到在美國、歐盟和日本對于細胞治療産品的管理分類、概念界定和産品類別都是有區別的。



在美國,細胞藥物屬于生物藥和醫療器械;在歐盟是作爲先進治療産品,強調臨床應用;在日本,屬于再生醫學産品進行管理,更加傾向于同源的細胞進行治療;而在中國細胞治療藥物目前是按照藥品的分類來進行界定。


雖然不同國家對于細胞治療産品都有著不同的界定,但是在充分考慮了細胞藥物的可及性和安全性之後,各個國家同樣都制定了符合自己情況的細胞臨床應用和申報的路徑。


首當其中的就是美國。我們目前熟知的2款獲批的CAR-T細胞産品都是在美國由FDA獲批上市,這2款藥物的分類都是PHS 351産品。美國將細胞、組織或基于細胞、組織的産品(human cells, tissues, or cellular or tissue-based products, HCT/Ps)屬于人類組織和細胞類産品範疇 ,分爲 PHS 351 産品與PHS 361 産品兩大類管理,PHS351 産品由 FDA的生物制品評估研究中心(CBER)統一負責審批,PHS 361 産品可以在醫院直接進行臨床應用。


美國細胞治療産品分類


歐盟的情況和美國類似,作爲藥品申報的話,則按照《先進技術治療醫學産品法規》(Regulation (EC) No. 1397/2007 on Advanced Therapy Medicinal Product)進行臨床研究與申報,由歐洲藥品管理局(EMA)負責審批和管理;二是遵循醫院豁免條款,由醫院決定對患者的治療應用。


相對來說,目前我們國家的雙軌制制度則和日本的政策有些類似,但是國情的不同也導致流程存在差別。日本將細胞治療産品分爲臨床實驗和臨床研究。通過臨床研究之後可以進行臨床申報,作爲藥物申報上市,但是作爲醫療技術只能在醫院開展;如果是作爲藥品上市,則需要經過批准上市。厚生勞動省(MHLW)負責監管,藥品和醫療器械管理局(PMDA)僅負責細胞加工設施的調查。


許付總監講解日本藥物審批流程


而中國在經曆了多年的探索之後,也走出了一條獨屬于自己的細胞治療産品道路。在2009年的時候我們將細胞治療産品作爲第三類生物治療技術進行臨床應用;在2015年,取消了第三類生物醫療技術,但是很多醫院並沒有嚴格執行,從而最終導致了“魏則西事件”的爆發;因此在2016年衛計委(現在的衛健委,後同)緊急叫停所有細胞藥物的臨床應用;同年衛計委召集各大醫院及細胞治療行業公司進行了詳細的探討,就細胞治療相關內容進行了重新制定,最終在2017年底確定:細胞治療産品作爲藥物申報,奠定了目前細胞藥物的上市格局。



我國關于細胞治療相關的法規、指南、刊物和行業規範


但是出于藥物上市的周期,基本上都是5年、10年爲單位,如果僅僅依靠藥物上市來讓患者接觸到最新的藥物,那麽很多患者則可能錯失治療的良機。因此在2019年3月29日,衛健委同樣發布了一份征求意見稿,希望讓細胞治療研究在通過醫院和省級機構審批後進行臨床應用。


總結來看,中國、美國、歐盟和日本的政策都傾向于在推動藥物的標准化、規範化的同時(細胞治療産品藥品化),可以有一個更好的渠道讓更多的患者可以接觸到這一先進的治療技術(通過醫院來開展作爲一個互補的措施),但是鑒于國情不同,每個國家也都有自己的處理方式。


同時,細胞治療藥物也只有在政策的引導和規範下,才能讓更多患者獲益。而在國內新近政策的引導下,也有越來越多的細胞治療公司進入臨床,開啓臨床實驗,和患者見面。

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