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經濟日報 | 我國細胞治療新技術有望進入全球第一梯隊

數據顯示,全球有數百個CAR-T(嵌合抗原受體T細胞免疫療法)臨床試驗項目正在開展,截至今年7月底,中國有123項研究,僅次于美國的136項。

“中國有望步入全球CAR-T領域第一梯隊。隨著國家監管政策逐漸明朗,産學研攜手合作,CAR-T在國內實現零的突破也是指日可待。” 上海細胞治療工程技術研究中心主任錢其軍教授說。

近日,上海細胞治療工程技術研究中心申報的“基于修飾型抗體及免疫細胞的精准醫學治療的標准研究”,獲得國家衛計委“精准醫學研究國家重點項目”的正式立項。

“國外大公司主要集中研發針對CD19陽性白血病和淋巴瘤的CAR‐T,我們更專注于實體腫瘤細胞療法的創新,在黑色素瘤、鼻咽癌、橫紋肌肉瘤及喉癌等幾個癌種的臨床研究中取得了顯著突破。“錢其軍教授說,白澤T技術結合了現有CAR-T技術和PD-1等免疫檢查點抗體的優勢,“雙劍合並”攻克癌症,隨著技術不斷突破和成熟,未來10萬人民幣左右即可達到預期治療效果,將惠及更多患者。

突破性技術創新

三年前醫學界廣泛關注PD-1一樣,CAR-T在2017年成爲焦點。

據了解,CAR-T療法與傳統藥物不同,是一種“活細胞”藥物,FDA在批准諾華Kymriah (CTL019)上市時已經將其定義爲“以細胞工程爲基礎的基因治療産品”,生産過程包括:從病人外周血中分離T細胞,通過基因工程技術使T細胞表達靶向癌細胞的“眼睛”——嵌合性抗原受體,再回輸到患者體內特異性地識別並殺傷攜帶靶點的腫瘤細胞。

錢其軍告訴記者, CAR-T的優勢是對複發難治腫瘤有了新突破,首個CAR-T療法Kymriah獲FDA批准上市,是腫瘤治療史的一個“裏程碑式”的事件,打開免疫療法的最新篇章—“真正的活性藥物”。

有分析稱,CAR-T療法未來的市場空間預計在1000億美元。國際上走在前列的公司包括諾華、Kite Pharma、Cellectis、Juno等。此外,包括輝瑞、施維雅、新基等巨頭也積極介入這一領域。

今年8月28日,吉利德與Kite Pharma制藥聯合宣布,吉利德將以每股180美元的現金價格收購Kite Pharma,該項交易金額約爲119億美元。消息宣布後不久,Kite Pharma開發的CAR-T療法Yescarta(KTE-C19)也獲得FDA批准上市,用于治療在接受至少2種其它治療方案後無響應或複發的特定類型的大B細胞淋巴瘤成人患者。Gilead大手筆收購,此舉讓業內對此次傳統藥企與新興技術的結合看到了希望。

FDA連續批准兩款CAR-T療法上市,對于中國這一領域的公司來說也是重大利好,一些公司也已經跑在前面,但帶來更大信心的同時,未來的競爭也將會更加激烈。

不可否認,細胞治療藥物創制投入巨大、風險高,研發者與監管者均缺乏經驗。

錢其軍說,CAR-T是爲數不多的中國不落後于西方國家的藥品研發領域,甚至在某些方向上還可能會取得領先,但在加入實體瘤治療手段之前,還有許多障礙。

“白澤計劃”的創新

“癌症患者最大的敵人是時間。”錢其軍說,諾華的CAR-T 産品從臨床試驗到上市只花了 3 年多的時間,這對于傳統藥物而言,審批速度簡直不可想象,這充分展示了 FDA 對 CAR-T 療法審批的重視和創新。

目前國內最大的問題在于 CAR-T 療法申報方面的准備工作遠遠落後于國外,一方面是監管層的相關政策缺乏連續性和明確性,另一方面是國內臨床試驗數據的合規性,這兩方面將阻礙 CAR-T 療法産業化的進度。

錢其軍預測,在國家鼓勵創新、簡政放權的助力下,10月23日CFDA在公開征求《藥品注冊管理辦法(修訂稿)》意見稿中提到,將細胞治療作爲藥品申報,將加快 CAR-T國內上市的步伐,實現生産流程標准化和規範化、開發安全有效的産品、具備專利先發優勢以及合理定價策略、符合國家審批監管政策的企業必將脫穎而出。

早在去年,錢其軍就提出了“白澤計劃”:希望在未來10年內,60%老百姓用得起這種治療方法。

如今,這個目標實現的路徑更加清晰。2017年7月,上海吳孟超聯合諾貝爾獎獲得者醫學科技創新中心正式落地,並建立了抗體篩選平台。錢其軍說,這個中心擁有吳孟超院士和諾貝爾獎獲得者的創新及影響力,凝聚了一批精准醫療領域的國際頂尖專家、學者及産業精英,主要研發方向爲精准醫療創新技術的研發轉化,包括爲尋找腫瘤治療的全新靶點,全新的免疫檢查點抗體研發,創新的檢驗技術研發以及精准醫療的創新技術四大方向,通過打造一流的公共研發平台,助力實施“白澤計劃”。

從技術上看,腫瘤治療的根本就是不斷尋找正常細胞與病變細胞的差異,並通過這些差異尋找合適的治療方法。但正常細胞擁有著同樣共同點,而腫瘤細胞的不同點卻千變萬化,如何尋找不同點就是在精准醫學中由始至終需解決的問題。

2017年10月,上海細胞治療集團與國家超級計算機(無錫)中心簽訂合作協議,從將從生物信息及大數據科學交叉應用,建立“虛擬數據人”概念,大力推動我國精准醫療的發展與應用。

錢其軍說,國之重器“神威·太湖之光“的加入,填補了“白澤計劃”中數據運算的短板,使得實現路徑有了更加清晰的展現。同時,“虛擬數據人”的概念,又將人的健康提升到了一個新的維度,可以說是重新定義生命長度。

通過借勢、借腦和借力,“白澤計劃”構建了創新平台和研發優勢。錢其軍說:“我們將不斷尋求技術突破,生産高品質CAR-T産品,同時將價格降到國內患者能夠承受。”

據報道,諾華的CAR-T療法Kymriah,一次治療的定價爲47.5萬美元。Kite Pharma公司開發的CAR-T免疫療法Yescarta,費用爲37.3萬美元。PD-1藥物一年的使用費用也將近15萬美元,中國大多數的患者家庭可能承受不起這樣的費用。

“合理的價格應該是10萬元左右,價格過高就無法大規模推廣,無法惠及更多患者。” 錢其軍說。

(責編:王荊陽)

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