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第1財經 | 抗癌特種兵CAR-T中國臨床試驗數全球第二,有望彎道超車

美國食品藥品監督管理局(FDA)在不到兩個月的時間裏,接連批准兩款CAR-T産品上市,讓其産業化前景更加光明,也使得資金對該領域更加關注。

11月11日召開的“2017國際精准醫療學術及産業論壇”,就邀請了3位諾獎學者在內的諸多專家,希望探討中國CAR-T治療標准化進程,力求早日實現細胞藥品“零”的突破。

CAR-T即嵌合抗原受體T細胞免疫療法。具體來說,就是把病人的免疫T細胞在體外通過生物技術改造,令其識別腫瘤細胞表面的抗原,然後把這些細胞輸回給病人,達到識別、殺死癌細胞的效果。

上海細胞治療工程技術研究中心主任錢其軍對記者表示,我國的CAR-T行業近幾年快速發展,目前正在開展的CAR-T臨床試驗141項,僅次于美國的143項,位居全球第二。未來有望彎道超車,步入國際CAR-T領域第一梯隊。

近日,上海細胞治療工程技術研究中心申報的“基于修飾型抗體及免疫細胞的精准醫學治療的標准研究”,獲得國家衛計委“精准醫學研究國家重點項目”的正式立項,可以爲CAR-T的臨床規範化提供更多研究可行性方案。

突破性的2017

今年10月18日,FDA正式批准Kite Pharma公司開發的CAR-T免疫療法Yescarta上市,用于治療罹患特定類型的成人大B細胞淋巴瘤患者。

在此之前的8月31日,FDA批准諾華的CAR-T免疫療法Kymriah上市,用于治療急性淋巴細胞白血病。

這兩個消息,無疑給行業帶來了巨大的刺激。有分析稱,CAR-T療法未來的市場空間預計在350億~1000億美元之間。目前,國際上在CAR-T療法領域領先的公司包括諾華、Kite Pharma、Cellectis、Juno等。此外,輝瑞、施維雅、新基等巨頭也積極介入這一領域。

不過,迄今爲止,國內外CAR-T細胞治療相關藥品大都仍然處于臨床研究階段。錢其軍說,CAR-T是爲數不多的中國不落後于西方國家的藥品研發領域,所以我國的CAR-T行業有望彎道超車。

當天發布的《2017年度精准醫療産業報告》顯示,目前我國腫瘤免疫細胞治療産業鏈已經初具規模,上遊企業主要從事腫瘤免疫細胞存儲的業務,如北科生物(中源協和持股13%)、開能環保等。

中遊企業主要從事以CAR-T細胞技術、多靶點抗原肽負載自體免疫細胞技術(MASCT)等介導T細胞技術等腫瘤免疫細胞治療技術研究及産品研發。代表企業主要有上海細胞治療集團(君聯及姚記撲克投資)、博生吉(安科生物持股15%)、中美康士(北陸藥業持股51%)、香雪制藥、海欣股份等。

下遊企業主要包括一些開展腫瘤免疫細胞治療的醫院科室,代表醫院如北京307醫院、中山腫瘤醫院和深圳市第二人民醫院等。

不過,目前國內CAR-T療法申報方面的准備工作遠遠落後于國外,一方面是相關政策缺乏連續性和明確性,另一方面是國內臨床試驗數據的合規性不足,這兩方面將阻礙CAR-T療法産業化的進度。

10月23日,國家食品藥品監管總局公開征求《藥品注冊管理辦法(修訂稿)》意見,錢其軍表示,意見稿中提到將細胞治療作爲藥品申報,這將加快CAR-T國內上市的步伐,實現生産流程標准化和規範化、開發安全有效的産品、具備專利先發優勢以及合理定價策略、符合國家審批監管政策的企業必將脫穎而出。

費用高的難題

不過,費用高依然是一個大問題。

諾華的CAR-T療法Kymriah,一次治療的定價爲47.5萬美元。Kite Pharma公司開發的CAR-T免疫療法Yescarta,費用爲37.3萬美元。

由于高度個性化的特性,精准醫療的檢測及治療費用相對比較高,大部分病人的經濟能力無法承受高昂的費用或者不願意承受,這些都將會限制精准醫療的發展及市場規模。

錢其軍對第一財經記者表示,CAR-T治療在美國是根據骨髓移植的價格來定位的,做一次骨髓移植大約在60萬美元,而美國認爲免疫治療比骨髓移植更有效,所以價格不能太低。

而在中國,錢其軍認爲,國內細胞免疫治療患者能承受的價格應該在10萬元人民幣以內,價格過高就無法大規模推廣。

如何讓精准醫療覆蓋到需要的患者,需要科學界、企業界以及政府的共同努力。

基于新一代CAR-T在內的多項精准醫療技術,上海細胞治療工程技術研究中心在2016年提出抗癌“白澤計劃”——10年內實現60%腫瘤消失,60%病人用得起。

錢其軍表示,中國爲精准醫療的科學研究提供了得天獨厚的條件,包括多樣化的地理環境以及衆多人口面臨的多種常見、罕見病。我國開展CAR-T的單人單療程臨床成本不超過3萬~5萬元,較美國(5萬美元)具有顯著的成本優勢;而且多個具有國際藥企、學術機構豐富研發經驗的科學家歸國,大幅增強國內CAR-T領域的技術積累。

目前,該中心推進的白澤T技術,結合了現有CAR-T技術和PD-1等免疫檢查點抗體的優勢,在目前已作療效評價的患者中,總體完全緩解率達到10.6%,疾病控制率達到71.2%,在黑色素瘤、鼻咽癌、橫紋肌肉瘤及喉癌等幾個癌種中更是達到了100%的疾病控制率。

“隨著技術不斷突破和成熟,未來10萬元人民幣左右即可達到預期治療效果,惠及更多患者。”錢其軍說。

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